喜报 | 热烈祝贺神拓生物ST002获FDA罕见儿科疾病资格认定！

2026-04-03 发布

• 图1：罕见儿科疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation）

•                          图2：孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）
   

  两项认定均针对 神经纤维瘤病II型相关神经鞘瘤病（NF2-SWN）——一种由NF2基因突变导致梅林蛋白缺失的严重遗传病，患者常在青少年期出现双侧听神经瘤、脑膜瘤等多发肿瘤，面临失聪、失衡甚至瘫痪风险。

  
   

  此次孤儿药资格认定尤其意义重大：它不仅确认ST002适用于全年龄段NF2患者，更赋予其7年美国市场独占权、临床试验税收抵免、BLA申请费豁免，以及FDA在研发各阶段的优先指导。

  
   

  ST002基于神拓生物自研的第五代慢病毒载体（5G-LVV），通过高效、安全的体内基因递送，实现NF2功能重建，在临床前研究中已展现出显著的肿瘤抑制与促凋亡效果——这标志着中国在体内基因治疗与AI驱动的先进疗法开发领域正加速迈向世界前沿！

  
   

  作为神拓生物的战略合作伙伴，衍因科技深感荣幸。自2026年初双方共建“虚拟细胞”平台以来，我们持续通过衍因智研云SaaS平台，在基因序列设计、载体构建验证、实验数据管理及跨团队协作等环节提供稳定、高效的底层工具支持。我们始终相信，真正的创新源于科学家对疾病的深刻理解；而我们的使命，是让这些洞察能更快、更稳地转化为可验证的研发成果。未来，我们将继续打磨产品，为更多像神拓生物这样走在前沿的创新企业，做好值得信赖的研发基础设施。
   

   

  关于神拓生物

   

  神拓生物成立于2023年，是一家专注于AI驱动生物制造的创新型公司，致力于构建面向下一代先进疗法的工程化技术平台。公司深度融合人工智能、虚拟细胞建模、病毒载体工程与免疫细胞重编程技术，重点布局体内CAR-T与体内基因治疗，聚焦实体瘤与遗传病等重大未满足临床需求。
   

   

  关于衍因科技

   

  衍因科技是中国领先的分子生物学科研平台，致力于成为全球AI for R&D Cloud领导者。衍因智研云基于AI大模型的企业级生物科研协作平台，推行“3 ＋1 + N”的科研AI First战略框架，集成了生物信学套件、科研知识库套件、实验室协作套件、基因尺度大模型平台和多个智能助手。目前，衍因智研云已为数百家生物医药企业、高等院校和科研机构提供服务，助力他们高效开展科研实验和数据分析，显著提升科研效率与成果质量，加速科研成果转化。