“破局·立新”CGT项目融资路演系列对接会上海站圆满落幕，资本与创新共绘细胞与基因治疗新蓝图

2025年最具科技创新力奖

一家专注于中枢神经系统罕见病及常见病基因治疗新药开发的高科技企业。公司拥有独创的低肝毒性和低免疫原性AAV技术平台，以及全球领先的生理水平表达精准调控技术，其针对雷特综合征和SMA的基因治疗药物在IIT临床中效果显著。

公司由清华大学免疫学家石彦教授领衔创建，是一家专注于创新型Treg免疫治疗的生物制药公司，围绕Treg的全新作用机制布局了多条小分子及细胞药物管线，旨在为自身免疫性疾病和炎性疾病提供新的解决方案。

该公司主要从事神经系统及眼科疾病的药物研发。其核心管线是采用原位神经元再生技术治疗帕金森病的颠覆性疗法，该疗法在脑内实现神经元转分化，临床效果显著，目前已进入临床IIT试验阶段。

作为一家创新型企业，科睿泰凭借其独特的“气味遗传学”基因治疗药物技术，致力于将罕见病或特殊疾病的治疗转变为常见病治疗模式，实现药物的规模化生产与按需治疗。

2025年最具投资价值奖

公司专注于帕金森病等神经系统疾病的细胞治疗药物研发，其核心产品UX-DA001已获得中美两国临床试验许可，成为中国首款获批临床的iPSC来源自体帕金森病治疗药物，并在国际会议上公布了积极的早期临床数据。其核心的人多能干细胞来源的神经系统疾病创新细胞疗法，针对细胞治疗领域痛点问题，自主开发创新性底层研究技术SISBAR。

作为一家处于临床阶段的生物技术公司，愈方生物正在开发全球领先的、针对心力衰竭的端粒精准调控疗法。其核心产品靶向保护心肌细胞端粒的心衰的基因治疗产品，已在临床IIT研究中初步体现了良好的安全性及有效性。

作为基因编辑药物领域的技术引领者，篆码生物凭借AI驱动的酶工程进化平台，成功开发出全球领先的超小型高效基因编辑器alphaCas®，并结合自主研发的核酸递送系统，建立了非病毒载体递送的体内基因编辑平台，实现了DNA的精准敲除与敲入。

2025年最具成长动能奖

公司依托自主研发的三大核心技术平台，致力于推动基因疗法等创新药物的开发及纳入医保体系。其核心产品是针对NF2的体内基因疗法，通过全球首创的STLenti®递送载体技术，有望成为惠及广大患者的First-in-Class药物。

华海药业旗下专注于非病毒基因递送技术开发的子公司。公司凭借自主知识产权的颠覆性平台，可实现CAR-T细胞外部基因一步定点整合，显著缩短生产周期、降低成本并增强安全性，在多发性骨髓瘤的早期临床研究中已实现100%的完全缓解率，同时在实体瘤及自免领域布局了多条研发管线，并已进入临床阶段。

一家专业从事基因治疗药物项目的研发、注册、生产、销售及服务的中外合资企业。公司从血液遗传病治疗起步，建立了安全高效的自主知识产权技术平台，致力于开发“一针治愈”的基因治疗方案，目前已开发遗传性血液病的基因治疗药物技术平台，其针对血友病A/B型的药物已取得突破性进展。

这是一家全球领先的创新驱动型肿瘤免疫治疗企业，拥有溶瘤病毒疫苗等一系列自主知识产权和核心技术平台。公司聚焦临床急需的实体瘤免疫治疗领域，核心管线为新一代抗肿瘤突破性技术平台VSV-MultiDrive-IOTM Platform，已推进至临床II期阶段。