分子生物学知识

RNA 干扰 (RNAi) 通过以序列特异性方式改变细胞 RNA 的命运，实现蛋白质表达的转录后调节。 截至目前，全球共有六款siRNA疗法上市，其具有针对几乎任何 mRNA 的能力，以及经过验证的临床记录，因此是一种有吸引力的治疗方式。 脂质纳米颗粒（LNP）是一种用于递送基因药物的非病毒载体，具有良好的安全性和递送效果。然而，LNP 的递送还存在限制，注射后主要在肝脏积累。 上周，Recod